Одобрена первая терапия редкого заболевания, вызывающего снижение фосфатных показателей крови и размягчение костной ткани

18 июня Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (FDA) одобрило к применению препарат Crysvita (burosumab-twza) в форме инъекций для лечения онкогенной остеомаляции у пациентов в возрасте от 2 лет. Это редкое заболевание, характеризующееся формированием опухолей, секретирующих фактор роста фибробластов 23 (ФРФ23), что приводит к снижению уровня фосфатов в крови. Фосфаты – это электролиты, играющие важную роль в сохранении костной ткани, продуцировании энергии клетками, функционировании нервной системы. При дефиците фосфатов кости начинают размягчаться и ослабевать, вызывая остеомаляцию.

По словам доктора Терезы Е. Кехо, и. о. директора подразделения общей эндокринологии в Центре по оценке и разработке лекарств при FDA, терапия онкогенной остеомаляции направлена на определение и удаление опухоли, вызывающей заболевание. Однако в случаях, когда это невозможно, препарат Crysvita может помочь повысить уровень фосфатов в крови.

Безопасность и эффективность препарата оценивались в рамках двух испытаний, в общей сложности насчитывавших 27 взрослых пациентов, страдающих онкогенной остеомаляцией. Пациенты получали препарат каждые четыре недели. В первом исследовании показатели уровня фосфатов у половины пациентов нормализовались к 24 неделе и сохранялись до 144 недели. Во втором исследовании целевые показатели уровня фосфатов были достигнуты у 69% участников к 24 неделе и сохранялись до 88 недели. Результаты сканирования костей пациентов в первом исследовании демонстрировали купирование костных очагов, относящихся к остеомаляции.

У пациентов, принимавших Crysvita, наблюдались сыпь и крапивница. При возникновении серьезных реакций гиперчувствительности прием препарата следует прекратить и согласовать продолжение терапии с лечащим врачом. Также превышение нормального уровня фосфора в крови может приводить к повышению риска развития нефрокальциноза – состояния, при котором кальций откладывается в почках.

Наиболее частыми побочными явлениями, наблюдавшимися при применении препарата Crysvita взрослыми пациентами, страдающими онкогенной остеомаляцией, были: абсцесс зуба, мышечный спазм, вертиго, запор, реакции в месте инъекции, сыпь, головная боль. Данный препарат не следует применять одновременно с фосфатами или витамином Д в случаях, когда сывороточный уровень фосфатов в крови в норме или выше нормы в соответствии с возрастом, а также пациентам с почечной недостаточностью. Препарат Crysvita также зарегистрирован для лечения Х-сцепленной гипофосфатемии взрослых и детей с 6 лет, которая также приводит к снижению уровня фосфатов в крови и ведет к недостаточному росту костной ткани.

Производство препарата осуществляет компания Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Источник