Препарат Спинраза^® (нусинерсен) вошел в перечень ЖНВЛП с 2021 года

Препарат был подан в перечень по минимальной в мире цене, при включении в ЖНВЛП стоимость стала ниже средней рыночной стоимости в 2020 году на 25%

«Янссен», подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон», объявляет о включении препарата Спинраза^® (нусинерсен)¹, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии у детей и взрослых, с 1 января 2021 года в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), утвержденный Распоряжением Правительства РФ от 23 ноября 2020 года № 3073-р.

Спинальная мышечная атрофия – это генетическое, прогрессирующее, инвалидизирующее и потенциально фатальное заболевание, которое является основной причиной младенческой смертности от генетических заболеваний². При СМА 1 типа медиана общей выживаемости пациентов составляет менее 1 года^3,4. Нарастающие осложнения со стороны опорно-двигательной⁵, дыхательной⁶ и пищеварительной⁷ систем связаны с прогрессией мышечной слабости.

Нусинерсен – первое лекарственное средство, одобренное Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)⁸ и Европейским медицинским агентством (ЕМА)⁹ для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Это единственный на данный момент препарат патогенетической терапии СМА, включенный в одобренные научно-практическим советом Министерства здравоохранения РФ клинические рекомендации для терапии пациентов со СМА.

Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен» в России и СНГ, генеральный директор ООО «Джонсон & Джонсон», комментирует: «На сегодняшний день терапию препаратом нусинерсен получили более 10 000 пациентов во всем мире, а опыт применения в клинических исследованиях и реальной практике составляет более 8 лет, при этом благоприятный профиль безопасности был подтвержден долгосрочно¹⁰. Сейчас препарат необходим примерно одной тысячи пациентов в России, и мы делаем все возможное, чтобы сделать эту инновационную терапию максимально доступной для них. Включение препарата в перечень ЖНВЛП позволит обеспечить еще более широкий доступ к лекарственной терапии СМА с максимальным объемом данных клинических исследований^11,12,13,14 и реальной клинической практики¹⁵».

Нусинерсен является первым зарегистрированным в России препаратом для патогенетической терапии СМА. Он обладает таргетным механизмом действия, увеличивая количество белка выживаемости мотонейронов. Нусинерсен продемонстрировал достоверную и убедительную эффективность по результатам широкой программы клинических исследований с высоким уровнем доказательности.

«Клинические исследования показали, что применение нусинерсена снижает риск смерти на 63% у пациентов с ранним началом СМА. При этом 97% пациентов продемонстрировали улучшение или стабилизацию двигательных функций по шкале HINE, что нехарактерно для естественного течения СМА 1 типа, 71% пациентов с ранним началом СМА продемонстрировали улучшение моторных навыков по шкале CHOP INTEND¹¹. Исследование у пациентов со СМА 2 или 3 типа, которое длилось 15 месяцев, показало достоверное улучшение развития моторных функций по шкале HFMSE на 3,9 балла у пациентов с поздним началом СМА¹²», – комментирует Белоусова Елена Дмитриевна, профессор, заведующая отделением психоневрологии и эпилептологии  Научно-исследовательского клинического института педиатрии имени академика Ю.Е. Вельтищева.

Профессор Кузенкова Людмила Михайловна, начальник Центра детской психоневрологии, заведующая отделением психоневрологии и психосоматической патологии в Национальном медицинском исследовательском Центре Здоровья Детей отмечает: «Однако клинические исследования продолжаются, и мы получаем убедительные ответы на новые вопросы. Так, устойчивость эффекта от препарата нусинерсен сохранялась при долгосрочном наблюдении^16,17. Применение же нусинерсена у младенцев до появления клинических симптомов позволяет им достигать развития моторных навыков, сравнимых со здоровыми детьми. Так, например, все дети смогли сидеть самостоятельно, 96% детей смогли ходить с поддержкой, а 88% детей смогли самостоятельно ходить¹⁸. Более того, нусинерсен обладает хорошо изученным благоприятным профилем безопасности, ни один пациент из клинических исследований не прекратил терапию препаратом из-за нежелательных явлений¹⁰».

За период с 2018 по 2020 г.г. при поддержке «Янссен» было проведено 41 образовательное мероприятие с участием 14.000 стационарных и поликлинических специалистов всех специальностей, принимающих участие в мультидисциплинарном ведении пациентов со спинальной мышечной атрофией. В ходе большинства мероприятий специалистам была предоставлена информация от ведущих экспертов по технологии интратекального введения препарата. По мнению нашей компании, по состоянию на настоящий момент российские специалисты не имеют сложностей в проведении интратекального введения нусинерсен. Препарат применяется в 60 регионах РФ, общее количество пациентов составляет около 350 человек.

При подаче предложения о включении препарата нусинерсен в ЖНВЛП компания сформировала его на основании минимальной референтной цены¹⁹ и приняла решение зафиксировать расчетный курс валют на уровне среднего за 2019 год, снизив таким образом стоимость препарата почти на 500 тыс. рублей за упаковку. Таким образом, предложенная к регистрации цена на препарат почти на 25% ниже средней цены государственных закупок в 2020 году²⁰. Данная цена была зарегистрирована 31 декабря 2020 года решением № 1020/20-20 и действует с 1 января 2021 года. Соответствующая запись содержится на сайте Государственного реестра предельных отпускных цен Минздрава России²¹.

Источники: