В России зарегистрирован новый препарат для лечения гемофилии А без ингибиторов фактора VIII

• Министерство здравоохранения одобрило новое показание к применению препарата эмицизумаб.
• Эффективность и безопасность препарата оценивались в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований по гемофилии A.

Международная инновационная компания в области здравоохранения «Рош» сообщает о расширении показаний к применению лекарственного препарата эмицизумаб в России. Препарат может быть назначен для рутинной профилактики для предотвращения или снижения частоты кровотечений у пациентов с тяжелой формой гемофилии А (наследственный дефицит фактора VIII, FVIII ˂1%) без ингибиторов фактора VIII. Ранее эмицизумаб был зарегистрирован для применения только у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII. Обновленная инструкция по применению препарата одобрена Министерством здравоохранения РФ и опубликована на портале Государственного реестра лекарственных средств¹.

Новое показание основано на результатах регистрационных исследований HAVEN 3 и HAVEN 4. В исследовании HAVEN 3 с участием пациентов с гемофилией А без ингибитора фактора VIII профилактика препаратом эмицизумаб обеспечила статистически и клинически значимое снижение количества кровотечений, требующих гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием профилактики и по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII в проспективном индивидуальном сравнении у пациентов. В исследовании HAVEN 4 с участием пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, препарат эмицизумаб показал клинически значимый контроль кровотечений при введении каждые четыре недели.

Эмицизумаб внесен в клинические рекомендации по гемофилии Национального гематологического общества и Национального общества детских гематологов и онкологов (КР127)². В настоящее время в РФ насчитывается 6 500 человек с гемофилией А, из них порядка 300 – с ингибиторной формой, это преимущественно дети³.

Эмицизумаб рекомендован комиссией Министерства здравоохранения по формированию перечней лекарственных препаратов для медицинского применения к включению в программу «12 высокозатратных нозологий»* на 2021 год⁴.

О препарате эмицизумаб

Эмицизумаб (Гемлибра^®) – биспецифичное моноклональное антитело, которое связывает факторы свертывания IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад коагуляции и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Эмицизумаб предназначен для предотвращения или снижения частоты кровотечений у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А и у пациентов с тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов фактора VIII. Препарат вводится подкожно, путем инъекции готового к использованию раствора, с периодичностью один раз в неделю, один раз в две недели или один раз в четыре недели (в зависимости от предпочтений врача и пациента). В РФ эмицизумаб зарегистрирован с октября 2018 г. (регистрационное удостоверение №ЛП-005110). По состоянию на 30 сентября 2019 г., общее количество пациентов, получивших эмицизумаб в клинических исследованиях и клинической практике во всем мире, превысило 5 200 человек.

* Перечень лекарственных препаратов, предназначенных для обеспечения лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, лиц после трансплантации органов и (или) тканей.

Источники:

¹ Государственный реестр лекарственных средств, https://grls.rosminzdrav.ru. Доступ: 24.12.2019 г.
² Коллектив авторов под руководством академика В.Г. Савченко. Зозуля Н.И., Кумскова М.А., Полянская Т.Ю., Свирин П.В. Клинические рекомендации по диагностике и лечению гемофилии. НГО/НОДГО, 2018, ID: КР127. http://cr.rosminzdrav.ru/#!/recomend/104. Доступ: 18.10.2019 г.
³ Зозуля Н.И., Андреева Т.А., Вдовин В.В., Перина Ф.Г. Регистр пациентов с ингибиторной формой гемофилии в Российской Федерации. Актуальные вопросы трансфузиологии и клинической медицины 2015; 1: 186–188.
⁴ Протокол заседания комиссии Министерства здравоохранения Российской Федерации по формированию перечней лекарственных препаратов для медицинского применения и минимального ассортимента лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи от 7 ноября 2019 г. https://www.rosminzdrav.ru/ministry/61/10/stranitsa-858/protokol0711. Доступ: 24.12.2019 г.