FDA одобрило препарат Калидеко для лечения редкой формы кистозного фиброза

Агентство по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) одобрило препарат Калидеко / Kalydeco (ивакафтор) компании Vertex Pharmaceuticals) для лечения причины редкой формы наследственного заболевания – кистозного фиброза (КФ). Калидеко предназначен для лечения пациентов в возрасте от 6 лет и старше, у которых КФ вызван мутацией гена G551D, ответственного за распределение воды в организме.

В США КФ диагностирован приблизительно у 30 000 жителей страны. В сообщении FDA отмечается, что КФ является самым распространенным генетическим заболеванием среди людей с белой кожей, которое приводит к летальному исходу. В 4% случаев (приблизительно у 1200 людей) заболевание вызвано мутацией G551D. В FDA препарату Калидеко предоставили приоритетное полугодовое рассмотрение и присвоили статус орфанного препарата, так как в США менее 200 000 человек с указанной формой КФ.

Таблетки Калидеко применяются два раза в день. Одобрение FDA основано на результатах исследования, в котором приняли участие 213 людей с мутацией G551D. Наиболее распространенные побочные эффекты: инфекция верхних дыхательных путей, головная боль, боль в животе, диарея и головокружение. В FDA также подчеркивают, что Калидеко не эффективен для лечения людей с основной генетической причиной КФ.

Источник: medpharmconnect.com