В США одобрен первый препарат в лечении редкого аутоиммунного заболевания: миастенический синдром Ламберта-Итона

В ноябре 2018 года Федеральное агентство по контролю за качеством препаратов в США одобрило к применению первый лекарственный препарат для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона (LEMS) у взрослых – Firdapse (amifampridine) в таблетированной форме. LEMS является редким аутоимунным заболеванием, которое повреждает связи между нервными окончаниями и мышцами, вызывая у больных патологическую утомляемость, слабость в ногах и другие симптомы.

По словам доктора Билли Данна, директора подразделения неврологических препаратов в центре FDA по оценке и научно-исследовательской работе, в области данного редкого заболевания уже давно была ощущаемая потребность в новом методе лечения, ведь больные миастаническим синдромом Ламберта-Итона испытывают сильную слабость и усталость, которые зачастую сильно мешают вести полноценную повседневную деятельность. У людей, страдающих LEMS, собственная иммунная система атакует нейромышечный синапс (соединение нерва двигательного нейрона спинного мозга и мышечной клетки) и блокирует способность нервных клеток направлять сигналы мышечным клеткам. LEMS может быть связан с другими аутоимунными заболеваниями, но чаще всего возникает у больных раком, например, мелкоклеточной карциномой легкого, причем дебют LEMS предшествует либо совпадает с периодом диагностирования раковой опухоли. Уровень распространения LEMS в мире – 3 случая на миллион.

Эффективность препарата Firdapse изучалась в ходе двух клинических испытаний, суммарно насчитывавших 54 взрослых пациента, принимавших Firdapse либо плацебо. В исследованиях применялись Шкала количественной оценки тяжести клинических проявлений миастении QMGS (оценка силы мышц) и Шкала глобальных впечатлений (оценка состояния здоровья самим пациентом). По обеим шкалам группа пациентов, принимавшая Firdapse, показала лучшие результаты по сравнению с плацебо.

Самыми распространенными побочными эффектами, отмеченными в ходе испытаний, были: парестезия (чувство жжения, покалывания), инфекция верхних дыхательных путей, боль в животе, тошнота, диарея, головная боль, повышенные ферменты печени, боль в спине, гипертензия, мышечный спазм.

Судороги наблюдались и у пациентов, не имеющих судорог в анамнезе. Пациенты должны незамедлительно проинформировать своего врача при наблюдающихся реакциях гиперчувствительности, таких как сыпь, крапивница, зуд, лихорадочное состояние, отек, затрудненное дыхание.

Препарату Firdapse присвоено звание орфанного препарата, а также признание нового препарата в качестве терапии прорыва. Одобрение получено компанией Catalyst Pharmaceuticals Inc.