FDA одобрило новый препарат для лечения болезни Гоше типа I

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) одобрило Cerdelga (элиглустат) для долгосрочной терапии у взрослых пациентов, страдающих болезнью Гоше типа I. Болезнь Гоше – наследственное заболевание, развивающееся в связи с недостаточностью фермента глюкоцереброзидазы и приводящее к накоплению жировых отложений в различных органах и тканях организма, включая селезенку, костный мозг, печень, почки, легкие и мозг. Следствием этого является значительное  увеличение селезенки, приводящее к ее повреждениям и разрывам, увеличение печени, слабость костей, развитие анемии, тромбоцитопении, лейкопении, повреждение легких и почек. Распространенность болезни Гоше первого типа составляет 1:50000.

Безопасность и эффективность применения препарата были изучены в двух клинических исследованиях, включавших 199 добровольцев, страдающих болезнью Гоше I типа. В первом исследовании ENGAGE 40 добровольцев рандомизированно получали Cerdelga или плацебо. В результате у добровольцев, получавших препарат, было зафиксировано уменьшение селезенки в среднем на 28%, а в группе добровольцев, получавших плацебо, – увеличение в среднем на 2%. Также использование препарата в сравнении с плацебо привело к увеличению количества форменных элементов крови, уменьшению печени и улучшению состояния костей пациентов.

Во втором исследовании ENCORE приняли участие 160 добровольцев с болезнью Гоше I типа, получавших лечение препаратом Церезим в течение как минимум трех лет до начала исследования. Добровольцы были рандомизированы на две группы (в пропорции 2:1), первая из которых получала Cerdelga, а вторая – Церезим. В исследовании препараты показали соспоставимую эффективность: в течение года после начала исследования: стабильное состояние наблюдалось у 84% пациентов, получавших Cerdelga и у 94%, получавших Церезим. При этом Cerdelga продемонстрировал сопоставимые уровни стабилизации уровня гемоглобина, тромбоцитов, а также размеров селезенки и печени.

Наиболее часто наблюдаемыми побочными эффектами в клинических испытаниях Cerdelga являлись усталость, головная боль, тошнота, диарея, боли в спине, боль в конечностях и боли в верхней части живота.

Производителем Cerdelga и Церезима является Genzyme, часть Sanofi Company.