FDA одобрило применение препарата Эсбриет (пирфенидон) для лечения идиопатического лёгочного фиброза в США

Компания Рош объявила  о том, что Управление  контроля качества лекарственных средств и продуктов питания США (FDA) одобрило Эсбриет (пирфенидон) для лечения идиопатического лёгочного фиброза (ИЛФ) в США. ИЛФ является смертельным заболеванием, при котором прогрессирующие рубцовые изменения в лёгких (фиброз), приводят к затруднению дыхания и сердце, мышцы и другие жизненно важные органы не могут получать достаточного количества кислорода для нормального функционирования. Заболевание может прогрессировать быстро или медленно, но в конце патологического процесса, лёгочная ткань уплотняется и полностью перестаёт работать.

«Это исторический день для пациентов и их семей в США, страдающих от этой смертельной, неизлечимой болезни, – говорит Сандра Хорнинг, доктор медицины, главный медицинский директор и глава глобального подразделения компании Рош по разработке лекарственных препаратов.  «С регистрацией препарата Эсбриет, у американских пациентов, страдающих ИЛФ, наконец-то появилось средство, одобренное FDA, которое способно замедлить прогрессирование заболевания».

Решение об одобрении препарата Эсбриет основано на результатах крупного плацебо-контролируемого исследования III фазы, известного под названием ASCEND, а также поддержано результатами двух других крупных исследований III фазы – CAPACITY 1 и CAPACITY 2. В исследовании ASCEND в группе пациентов, получавших Эсбриет, замедление снижения функции лёгких наблюдалось чаще, чем в группе плацебо, что оценивалось по относительному изменению  форсированной жизненной ёмкости лёгких (ФЖЕЛ), являвшемся первичной конечной точкой.  Показатель ФЖЕЛ позволяет оценить функции лёгких, путём измерения количества воздуха, усиленно выдыхаемого человеком после максимально глубокого вдоха.

Наиболее серьезными побочными эффектами, наблюдаемыми у пациентов, получавших Эсбриет, по сравнению с теми, кто получал плацебо, были: повышение уровня печеночных ферментов в крови (признак поражения печени; 3,7% и 0,8%, соответственно), фотосенсибилизация или сыпь (9,0% и 1,0%) и побочные эффекты со стороны желудочно-кишечного тракта (ЖКТ), в связи с которыми 2,2 % пациентов пришлось прекратить лечение в сравнении с 1,0 % у тех, кто получал плацебо.

Одобрение препарата Эсбриет в США было бы невозможным без 12 лет усилий компании InterMune – калифорнийской биотехнологической компании из Брисбена, целенаправленно занимавшейся разработкой лекарственных средств  для лечения ИЛФ и других серьезных заболеваний, связанных с фиброзом. Недавно, 29 сентября 2014 года, компания Рош объявила о завершении приобретения компании InterMune после окончательного соглашения о слиянии от 24 августа 2014 года.

«До настоящего времени в США отсутствовали одобренные FDA методы для лечения около 100 тысяч пациентов с ИЛФ, проживающих в стране, – сказал Джонатан Лефф, доктор медицины, исполнительный вице-президент по исследованиям и разработкам  компании InterMune. – Принятое  решение было бы невозможным без мужества пациентов и их близких, медицинского персонала, всех, кто принимал участие в клинических исследованиях препарата Эсбриет».