FDA одобрило заместительную терапию для болезни Гоше

Агентство по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) одобрило велаглюцеразу альфа для инъекций (VPRIV) для лечения редкого наследственного заболевания, которое называется болезнь Гоше.

Болезнь Гоше является самой распространённой из лизосомных болезней накопления. Она развивается в результате недостаточности фермента глюкоцереброзидазы, которая приводит к накоплению глюкоцереброзида во многих тканях, включая селезёнку, печень, почки, лёгкие, мозг и костный мозг. Заболевание названо в честь французского врача Филиппа Гоше, который впервые описал его в 1882. Болезнь Гоше встречается с частотой 1/50000.

Препарат восполняет недостаток глюкоцереброзидазы у пациентов с болезнью Гоше первого типа (наиболее распространенного).

Эффективность и безопасность препарата VPRIV' изучены в ходе КИ с участием 82 пациентов в возрасте от 4 лет и старше с болезнью Гоше 1 типа. К наиболее распространенным побочным эффектам относятся: аллергические реакции, головокружение, боль в животе, тошнота, жар, утомляемость.